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国际罕见病日:我国罕见病患者约2000万人 每年新增超20万人
日期:2022-03-26 来源:本站原创 浏览次数:

  央广网北京2月28日消息(记者车丽)据中央广播电视总台中国之声《新闻晚高峰》报道,2022年2月28日是第15个“国际罕见病日”,今年的主题是“分享你的生命色彩”和“照亮罕见”。也许大家听说过“月亮孩子”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”等名字,这些看似可爱的别名,却是白化病、成骨不全症、大疱性表皮松解症等罕见病的代表,背后更是一个个家庭的辛酸。

  我国现有各类罕见病患者近2000万人,每年新增患者超过20万,因此罕见病并不“罕见”。我国制定了罕见病目录、成立中国罕见病联盟、建立全国罕见病诊疗协作网……每一个小群体都不会被放弃。我国将如何进一步推进罕见病防治的“中国方案”,助力千万患者赢得新生?

  江西赣州的5岁儿童安安,不幸患有罕见病脊髓性肌萎缩症。他的治疗药物就是曾被称为“天价救命药”的诺西那生钠注射液。2019年上市时近70万元一针,在2021年11月中旬的医保谈判中,价格降到3.3万元。安安的母亲肖女士说,新年伊始,孩子用上了纳入医保的救命药。

  肖女士说:“现在进入医保后,一针是33180元,个人支付2万块钱左右,一年打6针,对我们这种普通家庭来说有希望了。”

  脊髓性肌萎缩症,在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000,患者通常会感到肌体无力,骨骼系统、呼吸系统、消化系统也会出现异常,甚至出现呼吸衰竭导致死亡。江西省赣州市医疗保障局医药价格和招标采购科李祚勇提到:“如果某个患者要注射该药,直接到双通道定点医院,找相应的责任医生和医保经办人员进行评估审核,评估审核合格的患者持责任医生开具的申请评估表和处方,直接到定点医院或定点药店刷卡购药报销即可。”

  目前,国内共有60多种罕见病用药获批上市,其中已有40多种被纳入了国家医保目录,涉及25种疾病。通过对罕见病药品的谈判准入,大幅度降低罕见病用药的价格。国家医疗保障局副局长李滔表示,将不断推动罕见病患者用药的保障工作。“一方面持续推进医保药品目录调整,对符合条件的罕见病药品优先纳入医保药品目录;另一方面,积极推进完善多重医保体系的建立,发挥基本医保、大病保险、慈善救助等多种保障作用,进一步提升罕见病的医疗保障水平。”

  以往罕见病患者平均确诊时间为4年,临床上病例少、经验少、可用药品少且贵,导致很多罕见病患者“被耽搁”。罕见病往往是多脏器、多系统疾病,因此多学科诊疗合作尤为重要。北京协和医院院长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任张抒扬表示,在北京协和医院,每周四组织各科室专家,为1至2位罕见疑难病患者进行多学科会诊,目前罕见病患者平均确诊时间不到4周。

  张抒扬说:“2019年建成全国罕见病诊疗协作网,我们有计划地组织开展分专科、分病种的培训工作,目前在全国开展线多场,累计受培训的临床医生超过3万人,病种也超过了60个,各地医生早期识别、香港一码三中三会员资料,早期诊断罕见病的能力也明显得到提高。”

  研究显示,80%以上的罕见病由遗传因素导致,50%在出生或儿童期发病。国家儿童医学中心日前发布了新生儿疾病筛查新技术,也就是新生儿单基因遗传病筛查方案,它的筛查范围更大,几乎涵盖了我国发布的所有121种第一批罕见病目录。

  国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫表示:“过去筛查的方法一般只能筛查30-50种,而我们这次就可以达到200多种疾病,更加全面、更加便捷、更加广泛地把疾病筛查出来。通过北京儿童医院在全国牵头的医联体范围推广这个方法,确保医联体范围广泛发现集中治疗。”

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  2022年2月28日是第15个“国际罕见病日”,今年的主题是“分享你的生命色彩”和“照亮罕见”。